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  •     医药经济报 2017年11月9日 F02版  

    罕见病治疗药品研发

    激励的号角愈发响亮(上)

    杨莉 沈阳药科大学工商管理学院副教授
      

      

      罕见病用药短缺是全球普遍关注的问题,制药企业多不愿涉足罕见病治疗药品领域。而解决罕见病治疗药品短缺的根本方法,就是有更多的企业愿意投资和研发,因此很多国家通过制定研发激励政策以调动企业积极性。此前发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(下称《意见》)中,就多处涉及罕见病治疗药品的研发激励。

      

      号角已吹响

      

      《意见》明确从四个方面助力罕见病治疗药物研发。

      

      公布罕见病目录,建立罕见病患者登记制度。

      罕见病治疗药品研发激励是一项针对性的激励制度,前提是该药品必须被认定为是罕见病治疗药品。而对罕见病治疗药品进行资格认定,首先需要对罕见病进行定义。

      罕见病通常从发病率来进行界定,美国、欧盟和澳大利亚除了发病率之外,还额外考量疾病的危重程度以及可否收回研发投资等。建立罕见病患者登记制度,可以更精准地了解我国患者的基本情况与需求,更好地为患者群体提供信息支持和服务。

      

      罕见病治疗药品注册申请人可提出减免临床试验的申请。

      我国早在2007年出台的《药品注册管理办法》第三十二条就规定:罕见病要求减少临床试验病例数或者免做临床试验的,应当在申请临床试验时提出,并经国家食药监管部门审查批准。《意见》对这一项规定进行了再次确认。很多罕见疾病患病人数难以满足药品注册审批临床病例数的基本要求,因此在具备合理理由的前提下,减免临床试验不仅可以促进相关药品的尽快上市, 也可大大降低企业研发成本。

      

      对境外已批准上市的罕见病治疗药品,可附带条件批准上市。

      对罕见病治疗药物的上市审批实行特殊对待是各国普遍采取的一项激励政策。过去10年,我国分别在《药品注册管理办法》《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》《CFDA关于药品注册审评审批若干政策的公告》以及《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》等法规和文件中明确要对罕见病治疗药品实行特殊审批、加快审评、优先审评等。以上政策的共同特点都是集中审评资源,缩短审评期限,但不改变审评标准与程序。《意见》提到的附带条件批准上市,则是一种完全不同的审评方式。附带条件批和美国的加速审评以及欧盟的条件性批准类似,都是为了保障患者尽快用上药,同时也反映了我国以审批为主的药品审评审批模式向以患者需求为导向的动态药品监管模式的转变。

      

      给予罕见病治疗药品一定时期的试验数据保护。

      在数据保护期内,不批准其他申请人同品种上市申请,申请人自行取得的数据或获得上市许可的申请人同意的除外。数据保护是最强的一项研发激励措施,其带来的一段时期内的市场独占所产生的垄断效应,可以保证企业更快地收回研发成本。数据保护是一种新型的知识产权保护形式,知识产权成为促进药品创新的利器。

      实际上,很多罕见病治疗药品都是改良型新药或老药新用,大多都失去了新颖性,无法寻求专利保护。数据保护对于罕见病治疗药品而言就是非常重要的知识产权保护。

        

        (本文版权归医药经济报所有,未经许可不得翻译或转载。)