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  • 创新药政策利好渐显
  •     医药经济报 2017年11月9日 A03版  

    创新药政策利好渐显

    中国领跑低氧诱导因子赛道

    本报记者 贾岩
      

      

      得益于新一轮改革浪潮,“十三五”以来的创新药研发和临床成果也正在慢慢浮出水面。

      近日,在由中国食品药品企业质量安全促进会和中关村医学工程转化中心共同主办“第二届北京国际医学工程大会暨产品与技术交易博览会”上,北京市食品药品监督管理局药品审评中心副主任田晓娟透露:“在北京市食品药品监督管理局快速审评审批的全力支持下,全球首个用于治疗肾性贫血的口服药物罗沙司他在中国的Ⅲ期临床已经完毕,领先全球其他国家的临床研发进度,正等待审批,而罗沙司他也有望成为历史上第一次全球研发并率先在中国上市的1.1类新药。”

      据记者了解,2014年,位于北京亦庄的珐博进公司和阿斯利康公司以1.1类新药向中国申报开展临床试验,中文名为可博美胶囊,2015年获得CFDA 授予的绿色通道。

      而2015年正是此轮中国药监改革的起点。CFDA根据《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见(国发〔2015〕44号)》出台了一系列改革措施,对一批具备明显临床价值的创新药品以及临床急需药品纳入优先审评。

      

      低氧诱导因子成研发热点

      

      “采用注射促红细胞生成素(EPO)治疗肾性贫血的疗法也显出弊端,其有可能引发心血管不良反应甚至死亡。此外,大多数患者仍需同步注射静脉铁剂,而静脉铁剂也存在潜在风险。但目前这仍是全球主要的肾性贫血治疗方式。”中国工程院院士、南京总医院副院长刘志红在主论坛上表示。

      多年来,肾性贫血治疗新药的研发一直处于低迷不振的状态,但基础医学新进展历史性逆转了这一格局。

      有着诺贝尔奖风向标之称的“拉斯克基础医学奖”,2016年把基础医学奖授予了低氧诱导因子(HIF)的发现。哈佛医学院达纳-法伯癌症研究所的William G. Kaelin, Jr.,牛津大学弗朗西斯·克里克研究所的Peter J. Ratcliffe以及美国约翰霍普金斯医学院的Gregg L.Semenza发现低氧诱导因子信号通路与细胞感知、适应氧气有关联。

      华山医院肾病科主任郝传明教授介绍:“低氧诱导因子具备综合调控能力。从1995年发现靶点到2009年完成临床前研究,人们陆续发现低氧诱导因子可以调节多种基因转录,如刺激细胞生成、形成新生血管、铁代谢等。”

      目前,国际上有6个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂类药物正在研发,而来自中国的罗沙司他率先完成Ⅲ期临床。临床试验证明,罗沙司他可以诱导红细胞生成,而且是一种稳定的低氧诱导因子。此外,使用罗沙司他治疗贫血,不需要静脉补铁。

      郝传明教授介绍:“从药代动力学上讲,诱导的内源性红细胞生成素升高是适度且一过性的,耐受性良好,到目前为止没有发现心血管事件风险升高。这也表明罗沙司他具有独特的药理学和临床性质,目前数据提示罗沙司他口服安全、有效,能够为肾性贫血患者提供更优的治疗方案。”

      

      预防、节省医保开支角度

      

      2017年2月,人力资源和社会保障部印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2017年版)》,医保药品目录时隔8年后终做调整。在最新的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中,再次明确“完善医疗保险药品目录动态调整机制,探索建立医疗保险药品支付标准谈判机制,及时按规定将新药纳入基本医疗保险支付范围,支持新药研发”。

      中国药科大学研究生院常务副院长邵蓉教授在大会分论坛“聚焦慢病双创——创新药与创新管理”研讨会上表示:“医保目录动态调整一定会对创新和创新药给予特殊的关注,但肯定不会是一刀切。但当你对疾病有全新的治疗手段,影响非常大,同时又有非常好的经济学,有很好的数据,当然可以进去。”

      据记者了解,在肾脏病领域,目前我国透析患者已全部进入城镇和农村大病医疗保险,国家医保花费巨大,负担沉重。我国终末期肾病患者数为100万~200万人,接受透析的患者人数近40万,年增长率高达15%~20%,透析年治疗费用约10万元,政府医保和患者都面临巨大的经济负担。

      刘志红院士指出:“随着口服药的问世,应该将终末期肾病的工作重点转移至预防,在降压和降糖的同时,高度重视贫血治疗,积极延缓CKD患者的疾病进程。罗沙司他现在提供了一种全新的、更有效、更具依从性的治疗方案,而医保目录动态调整的大门已经打开。”

        

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